Encyklopedie SÚKL

Jsou v České republice k dostání léky pro vzácná onemocnění?

Léky ze skupiny „orphan“ určené pro léčbu vzácných onemocnění jsou registrovány Evropskou agenturou pro léčivé přípravky pro všechny státy EU.  

Označení „vzácná onemocnění" (anglicky rare diseases) se vztahuje na skupinu závažných, ale přitom různorodých onemocnění, jejichž společným znakem je nízký výskyt v populaci (u většiny vzácných diagnóz jsou to 1 - 3 nemocní na 10 000 obyvatel).

Administrativní proces přiznání statutu léku pro vzácná onemocnění (v angličtině se užívá termínu orphan drugs nebo orphan medicines) se nazývá proces designace orphan. Z tohoto statutu vyplývají pro výrobce určité výhody, které kompenzují malý počet pacientů, pro které je lék určen (poradenství při přípravě žádosti, delší exkluzivita na trhu, nižší poplatky za registraci).

Vlastní proces designace orphan zajišťuje Komise pro léčivé přípravky pro vzácné použití Evropské lékové agentury, která formuluje k předložené žádosti své stanovisko. Členové Komise jsou zástupci jednotlivých států EU. Konečné rozhodnutí v procesu vydává Evropská komise a je platné pro všechny státy EU, tedy včetně České republiky.



Léky

Lékárny

Očkování

Klinické studie