Zynteglo – zahájení evropského přehodnocení

Státní ústav pro kontrolu léčiv informuje, že Farmakovigilanční výbor pro posuzování rizik léčivých přípravků (PRAC) zahájil v spolupráci s Výborem pro moderní terapie (CAT) přehodnocení léčivého přípravku genové terapie. V České republice nebyl přípravkem léčen žádný pacient.

Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) zahájila přezkum bezpečnosti léčivého přípravku Zynteglo. Přípravek je genovou terapií indikovanou k léčbě vzácného hematologického onemocnění beta-talasémie.

Přehodnocení bylo zahájeno v návaznosti na výskyt případu akutní myeloidní leukémie (onkologického onemocnění krve) u pacienta léčeného podobným lékem s názvem bb1111. Podstatou účinku tohoto léčivého přípravku je zavedení genu do buněk těla, a to prostřednictvím stejného modifikovaného viru (tzv. virového vektoru), jaký je obsažení i v přípravku Zynteglo. Přípravek bb1111 je ve fázi vývoje a cílem je léčba srpkovité anémie, kdežto přípravek Zynteglo je určen k léčbě talasémie. Kromě případů leukémie byl zaznamenán u 2 dalších pacientů, kterým byl podáván bb1111, výskyt postižení krve zvaný myelodysplastický syndrom. U jednoho z těchto dvou případů rovněž došlo k rozvoji leukémie.

U přípravku Zynteglo nebyly doposud hlášeny žádné případy leukémie. Možnost, že tento typ genové terapie může způsobit onkologická onemocnění krve (inzerční onkogeneze), je však považována za potenciální riziko charakterizované již během registrace přípravku. Pacienti, kteří byli léčeni tímto lékem, jsou nadále dlouhodobě sledováni a zaraženi do registru pacientů. Vzhledem ke stejnému mechanismu účinku a zmiňovanému potenciálnímu riziku obou přípravků, společnost odpovědná za vývoj obou léčiv pozastavila dodávky registrovaného přípravku Zynteglo po dobu přehodnocování informací o možné souvislosti mezi léčbou a vznikem onkologických onemocnění krve. V současnosti žádný jiný registrovaný léčivý přípravek nepoužívá stejný virový vektor (společný pro oba zmiňované přípravky) odvozený od typu viru nazývaného lentivirus.

Evropský Farmakovigilanční výbor pro posuzování rizik léčivých přípravků (PRAC) důkladně prozkoumá všechny údaje ve spolupráci s odborníky z dalšího výboru EMA, Výboru pro moderní terapie (CAT), odpovědného za hodnocení tohoto typu léčivých přípravků. V případě potřeby rozhodne o příslušných regulačních opatřeních pro přípravek Zynteglo.

Zynteglo je v současné době používán pouze ve 2 specializovaných centrech v EU. Doposud byl přípravek podán mimo rámec klinických studií pouze jednomu pacientovi. Pacienti léčení přípravkem Zynteglo nebo bb1111 by se měli obrátit v případě jakýchkoliv obav na specializovaného lékaře odpovědného za jejich léčbu.

Více o přípravku

Pacienti postiženi beta-talasémií mají nízké hladiny červených krvinek a potřebují časté krevní transfuze. Onemocněni je způsobeno vrozenou genetickou změnou zodpovědnou za nedostatečnou produkci beta-globinu, který je složkou hemoglobinu - proteinu v červených krvinkách, který přenáší kyslík v těle. Zynteglo se vyrábí odebráním kmenových buněk z krve pacienta. Použitím modifikovaného viru dochází k vložení funkčních kopií genu pro beta-globin do odebraných buněk. Takto upravené buňky jsou podány zpět pacientovi, aby byly krevním řečištěm transportovány do kostní dřeně, kde začínají vytvářet červené krvinky schopné produkovat beta-globin. Předpokládá se, že účinek této léčby bude trvat po celý život pacienta.

Přípravku Zynteglo bylo uděleno podmínečné rozhodnutí o registraci v květnu 2019. To znamená, že výrobce je povinen shromáždit a poskytnout více důkazů o prospěšnosti léčivého přípravku. EMA pravidelně a průběžně kontroluje všechny nové informace, aby aktualizovala souhrn informací o léčivém přípravku a podmínky jeho použití.

odbor farmakovigilance 
22. 3. 2021

Léky

Lékárny

Očkování

Klinické studie