Srážecí faktor VIII - riziko vzniku inhibitorů

EMA vyhodnocuje údaje z nedávné studie, která porovnávala plasmatický a rekombinantní faktor VIII. 

Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) zahájila hodnocení používání léčivých přípravků obsahujících srážecí faktor VIII s ohledem na riziko vzniku inhibitorů u pacientů s hemofilií A, kteří zahajují tuto léčbu. Hodnocení bylo vyvoláno nedávnou publikací výsledků studie (1), které naznačují, že inhibitory vznikají častěji u pacientů, kteří užívají léčivý přípravek obsahující faktor VIII vyráběný DNA rekombinantní technologií než u těch, kteří používají léčivý přípravek s faktorem VIII vyráběný z lidské plasmy.

Vznik inhibitorů je závažným úskalím léčby jak u plasmatických, tak u rekombinantně vyráběných přípravků obsahujících faktor VIII. U některých pacientů, zejména u těch, kteří léčbu zahajují, dochází v organismu k tvorbě inhibitorů proti podávanému faktoru VIII, což může následně znemožnit jeho účinek na krevní srážlivost a ve výsledku vést k závažným krvácivým stavům.

EMA bude přehodnocovat data z uvedené studie spolu s ostatními relevantními informacemi, které se týkají léčiv obsahujících plasmatický nebo rekombinantní faktor VIII. Agentura se bude zabývat i možnými dopady výsledků těchto dat na léčbu pacientů s hemofilií A, kteří doposud neužívali žádný léčivý přípravkem s obsahem faktoru VIII. Bude také posouzeno, zda bude vhodné přijmout další opatření pro minimalizaci rizik nebo provést jiné změny registrace.

Přezkoumání zahrnuje všechny léčivé přípravky s obsahem faktoru VIII, které jsou registrovány v rámci Evropské Unie, to znamená i všechny přípravky, které jsou registrovány v České Republice.

Faktor VIII je lidský protein účastnící se při srážení krve. Jeho podávání dočasně zvyšuje jeho hladinu v krvi u pacientů s hemofilií A, což zabraňuje krvácivým stavům.

Plasmatický faktor VIII se získává z lidské krve, zatímco rekombinantní faktor VIII se vyrábí biotechnologickými metodami. Mezi takto vyráběné účinné látky patří efmoroctocog alfa, moroctocog alpha, octocog alpha, simoctocog alfa, susoctocog alpha a turoctocog alfa.

[1] Peyvandi F, Mannucci PM, Garagiola I, et al. A Randomized Trial of Factor VIII and Neutralizing Antibodies in Hemophilia A. The New England journal of medicine 2016;374(21):2054-64.

 

Oddělení farmakovigilance
9. 8. 2016

Léky

Lékárny

Očkování

Klinické studie