Evropská komise udělila podmínečnou registraci přípravku Zolgensma

Léčivý přípravek Zolgensma určený k léčbě spinální svalové atrofie obdržel tzv. podmínečnou registraci. Evropská komise toto rozhodnutí vydala na základě stanoviska Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA). 

Prováděcí rozhodnutí Evropské komise vyšlo dne 18. 5. 2020. Léčivý přípravek Zolgensma je dle něj určen k léčbě závažného a vzácného dědičného onemocnění malých dětí označovaného jako spinální svalová atrofie (SMA – spinal muscular atrophy). Konkrétně je schválen k léčbě pacientů s 5q spinální muskulární atrofií (SMA) s bialelickou mutací genu SMN1 a klinicky stanovenou SMA 1. typu, nebo pacientů s 5q SMA s bialelickou mutací genu SMN1 a až 3 kopiemi genu SMN2.

„Dle souhrnu údajů o přípravku není lék kontraindikován pro použití u dětí starších 2 let, nicméně s léčbou pacientů starších 2 let nebo s hmotností nad 13,5 kg jsou jen omezené zkušenosti. Bezpečnost a účinnost tohoto přípravku u takových pacientů nebyla dosud stanovena,“
shrnuje rozhodnutí Irena Storová, ředitelka Státního ústavu pro kontrolu léčiv.

Podmínečná registrace (tzv. conditional marketing authorisation; CMA) může být udělena tehdy, pokud u léčivého přípravku převažují jeho přínosy nad riziky a je žádoucí, aby byl léčivý přípravek dostupný na trhu. Zároveň se musí jednat o lék k léčbě onemocnění, pro které není dostupná jiná alternativa. Rovněž musí být splněn předpoklad, že žadatel je schopen předložit nejpozději do 1 roku chybějící data. Podmínečná registrace je totiž platná právě 1 rok a až při předložení dodatečných dat může být taková registrace případně prodloužena.

V případě léčivého přípravku Zolgensma musí držitel rozhodnutí o registraci předložit data konkrétně ze 3 studií. Termíny a další podrobnosti jsou uvedeny v 
části E, přílohy II k rozhodnutí Komise.

V ČR je možné léčivý přípravek Zolgensma použít, a to na základě souhlasu Ministerstva zdravotnictví s uskutečněním tzv. specifického léčebného programu (tj. způsob zajištění dovozu v ČR neregistrovaného léku pro větší množství lidí, viz
http://www.olecich.cz/encyklopedie/co-je-to-specificky-lecebny-program-1). Více v tiskové zprávě Ministerstva zdravotnictví ČR.

Udělení podmínečné registrace samo o sobě nemá vliv na platnost tohoto specifického léčebného programu pro balení odpovídající registraci platné v USA.

„Podmínečná registrace automaticky neznamená, že přípravek bude ihned dostupný i na českém trhu. To, kdy a kam jej začne držitel rozhodnutí o registraci dodávat, je čistě na jeho rozhodnutí. Státní ústav pro kontrolu léčiv obecně na taková obchodní rozhodnutí soukromých subjektů nemá žádný vliv. Je ale pravdou, že pro další české pacienty se tímto rozhodnutím stává přípravek Zolgensma dostupnější, než tomu bylo doposud,“
dodává Storová.

Zolgensma je obchodní název léku. Léčivou látkou této genové terapie je
onasemnogen abeparvovec. Její název vychází ze schématu názvosloví pro léčivé přípravky pro moderní terapii, kam genová terapie spadá. Některé předpony jsou voleny volněji tak, aby se odlišily jednotlivé léčivé látky mezi sebou. Některé jsou naopak vázány pravidly (-gene, -parvo, -vec).

Konkrétně u tohoto léčivého přípravku vznikl název zřejmě takto:

Ona znamená, že se jedná o 1 gen, tj. z anglického „one“.
Semno je modifikací zkratky pro SMN (Survival of Motor Neuron 2 gene).
Přípona gene označuje, že se jedná o gen.
Abe je tzv. promotor genu (Chicken Actin Beta, resp. Chicken Beta Actin, CBA).
Parvo je přípona označující adeno-asociovaný virus (AAV).
Vec je přípona označující nereplikující se virový vektor.

Více o schématech názvosloví léčivých látek pro moderní terapie viz
https://www.who.int/medicines/services/inn/Nomenclature_schemes_advanced_therapies_201707.pdf?ua=1.

Rozhodnutí Evropské komise podle nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004 pro humánní léčivý přípravek pro vzácná onemocnění je zveřejněno v registru léčivých přípravků Evropské komise (Union Register of medicinal products for human use), viz
https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1443.htm. Více o proceduře podmínečné registrace lze nalézt zde.


20. 5. 2020


Kontakty pro média: Mgr. Barbora Peterová, tisková mluvčí,
tel. 723 707 619, barbora.peterova@sukl_cz(tiskove@sukl_cz)

Léky

Lékárny

Očkování

Klinické studie